北海康成科研團隊 - 罕見病你要知多D｜罕見病知多D
北海康成科研團隊
2023-05-08 00:00
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大家或許認為罕見病跟自己無關，但我們可能是有隱性疾病基因而不自知。目前全球已確認的罕見病超過7000種，罕見病患者已超過3億，其中中國大約有近2000萬患者。這些數字聽起來有點驚人吧？而且罕見病源於基因缺陷導致的遺傳病的比例高達80%，70%罕見病在兒童期就已經發病，所以及早診斷和治療非常重要。
為避免下一代遺傳到罕見病，最直接有效的方法是在準備生育，甚至結婚前便接受一系列遺傳病基因檢測，現今科技已經可以準確知道懷孕前的遺傳病機率，會為下一代健康帶來更佳保障。
罕見病在很多人眼中是奇難雜症，不僅普通民眾對罕見病了解甚少，醫務人員同樣欠缺認知。隨著資訊發達，愈來愈多國家開始把各罕見病的資料有系統整理出來，這有助快速診斷出罕見病患者。2018年中國國家衛生健康委員會發佈《國家罕見病臨牀診療指南》，為罕見病臨牀診斷和治療提供指導。
其次，政府在醫療保障方面也進行大力改革，2015年以來，中國已有超過40個罕見疾病用藥批准上市，覆蓋25種罕見疾病，政府正努力加快罕見病藥物進入中國速度。
此外，多個國家亦以不同方式鼓勵相關藥物研發創新，中國更鼓勵社會資本設立罕見病基金，資助罕見病治療藥物開發。北海康成是中國其中一間活躍於推動罕見病創新療法研究的企業，其公司創始人、董事長兼首席執行官薛群，還是中國罕見病聯盟的副理事長、上海罕見病基金會副主任；中國醫藥創新促進會藥物研發專業委員會副主任委員。
目前該公司首創新藥候選藥物CAN008治療膠質母細胞瘤（GBM）在中國II期臨牀試驗已完成患者入組，而公司早前公佈I期試驗高劑量組五年總體生存率達到67%，數據令人鼓舞，期待公司繼續開創更多藥物，造福患者。
北海康成科研團隊
為避免下一代遺傳到罕見病，最直接有效的方法是在準備生育，甚至結婚前便接受一系列遺傳病基因檢測，現今科技已經可以準確知道懷孕前的遺傳病機率，會為下一代健康帶來更佳保障。
罕見病在很多人眼中是奇難雜症，不僅普通民眾對罕見病了解甚少，醫務人員同樣欠缺認知。隨著資訊發達，愈來愈多國家開始把各罕見病的資料有系統整理出來，這有助快速診斷出罕見病患者。2018年中國國家衛生健康委員會發佈《國家罕見病臨牀診療指南》，為罕見病臨牀診斷和治療提供指導。
其次，政府在醫療保障方面也進行大力改革，2015年以來，中國已有超過40個罕見疾病用藥批准上市，覆蓋25種罕見疾病，政府正努力加快罕見病藥物進入中國速度。
此外，多個國家亦以不同方式鼓勵相關藥物研發創新，中國更鼓勵社會資本設立罕見病基金，資助罕見病治療藥物開發。北海康成是中國其中一間活躍於推動罕見病創新療法研究的企業，其公司創始人、董事長兼首席執行官薛群，還是中國罕見病聯盟的副理事長、上海罕見病基金會副主任；中國醫藥創新促進會藥物研發專業委員會副主任委員。
目前該公司首創新藥候選藥物CAN008治療膠質母細胞瘤（GBM）在中國II期臨牀試驗已完成患者入組，而公司早前公佈I期試驗高劑量組五年總體生存率達到67%，數據令人鼓舞，期待公司繼續開創更多藥物，造福患者。
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