北海康成科研团队 - 罕见病你要知多D｜罕见病知多D
北海康成科研团队
2023-05-08 00:00 HKT
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大家或许认为罕见病跟自己无关，但我们可能是有隐性疾病基因而不自知。目前全球已确认的罕见病超过7000种，罕见病患者已超过3亿，其中中国大约有近2000万患者。这些数字听起来有点惊人吧？而且罕见病源于基因缺陷导致的遗传病的比例高达80%，70%罕见病在儿童期就已经发病，所以及早诊断和治疗非常重要。
为避免下一代遗传到罕见病，最直接有效的方法是在准备生育，甚至结婚前便接受一系列遗传病基因检测，现今科技已经可以准确知道怀孕前的遗传病机率，会为下一代健康带来更佳保障。
罕见病在很多人眼中是奇难杂症，不仅普通民众对罕见病了解甚少，医务人员同样欠缺认知。随著资讯发达，愈来愈多国家开始把各罕见病的资料有系统整理出来，这有助快速诊断出罕见病患者。2018年中国国家卫生健康委员会发布《国家罕见病临床诊疗指南》，为罕见病临床诊断和治疗提供指导。
其次，政府在医疗保障方面也进行大力改革，2015年以来，中国已有超过40个罕见疾病用药批准上市，覆盖25种罕见疾病，政府正努力加快罕见病药物进入中国速度。
此外，多个国家亦以不同方式鼓励相关药物研发创新，中国更鼓励社会资本设立罕见病基金，资助罕见病治疗药物开发。北海康成是中国其中一间活跃于推动罕见病创新疗法研究的企业，其公司创始人、董事长兼首席执行官薛群，还是中国罕见病联盟的副理事长、上海罕见病基金会副主任；中国医药创新促进会药物研发专业委员会副主任委员。
目前该公司首创新药候选药物CAN008治疗胶质母细胞瘤（GBM）在中国II期临床试验已完成患者入组，而公司早前公布I期试验高剂量组五年总体生存率达到67%，数据令人鼓舞，期待公司继续开创更多药物，造福患者。
北海康成科研团队
为避免下一代遗传到罕见病，最直接有效的方法是在准备生育，甚至结婚前便接受一系列遗传病基因检测，现今科技已经可以准确知道怀孕前的遗传病机率，会为下一代健康带来更佳保障。
罕见病在很多人眼中是奇难杂症，不仅普通民众对罕见病了解甚少，医务人员同样欠缺认知。随著资讯发达，愈来愈多国家开始把各罕见病的资料有系统整理出来，这有助快速诊断出罕见病患者。2018年中国国家卫生健康委员会发布《国家罕见病临床诊疗指南》，为罕见病临床诊断和治疗提供指导。
其次，政府在医疗保障方面也进行大力改革，2015年以来，中国已有超过40个罕见疾病用药批准上市，覆盖25种罕见疾病，政府正努力加快罕见病药物进入中国速度。
此外，多个国家亦以不同方式鼓励相关药物研发创新，中国更鼓励社会资本设立罕见病基金，资助罕见病治疗药物开发。北海康成是中国其中一间活跃于推动罕见病创新疗法研究的企业，其公司创始人、董事长兼首席执行官薛群，还是中国罕见病联盟的副理事长、上海罕见病基金会副主任；中国医药创新促进会药物研发专业委员会副主任委员。
目前该公司首创新药候选药物CAN008治疗胶质母细胞瘤（GBM）在中国II期临床试验已完成患者入组，而公司早前公布I期试验高剂量组五年总体生存率达到67%，数据令人鼓舞，期待公司继续开创更多药物，造福患者。
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