基因治療｜輝瑞基因療法被FDA煞停諾華收購眼科基因公司　

更新時間：02:09 2021-12-28 HKT
發佈時間：10:00 2021-12-28 HKT

基因治療是目前大部分難治性的罕見病的主要希望，然而即使並非罕見病，現時醫藥界亦趨向以高層次的治療手段（主要都循基因療法方向發展），冀望可攻克、根治普遍化的病症，特別是一些因為衰老而衍生機能衰退所引致的疾病。單以輝瑞及諾華兩大藥廠這陣子的藥物研發布局為例，便充分體現了基因療法舉足輕重及所具的指標性地位。

　現時輝瑞製藥正進行杜興氏肌肉營養不良症（簡稱DMD）罕見病的研究，此症是一種相當嚴重的遺傳肌肉失調症。男性病患者約於4歲起出現肌肉無力症狀，而且一旦病發，症狀即迅速惡化。最先是大腿及盤骨肌肉萎縮，之後蔓延至上臂肌肉，患者約於12歲後已無法行走，並常見脊椎側彎或智能障礙，患者平均預期壽命約26歲。目前此症尚沒有效治療方法，一般以皮質類固醇來緩減肌肉退化，並以免疫抑制劑延緩肌肉細胞衰亡速度。

輝瑞對此症的基因治療候選藥物本已進入臨牀測試階段，可惜，美國食品及藥品監督管理局（FDA）日前煞停了相關試驗，原因是在該臨牀測試過程中，一名年輕男性患者宣告死亡。該臨牀試驗本為評估新藥物的靜脈注射，對患者的安全性及耐受性的表現，據輝瑞表示，現已暫停這項臨牀測試。

另一邊廂，諾華藥廠宣告收購眼科基因治療公司Gyroscope Therapeutics，據悉，Gyroscope的核心產品GT005是一款可用於治療與年齡老化有關的黃斑變性（AMD）的晚期階段病變，此時期的病變會引致無法逆轉的視力損失，而暫時尚未有療法獲批用於治療AMD，目前GT005在FDA的審批進程上已取得預期的理想效果，業界估計，成功推出市場在望。