基因治疗｜辉瑞基因疗法被FDA煞停诺华收购眼科基因公司　

更新时间：02:09 2021-12-28 HKT
发布时间：10:00 2021-12-28 HKT

基因治疗是目前大部分难治性的罕见病的主要希望，然而即使并非罕见病，现时医药界亦趋向以高层次的治疗手段（主要都循基因疗法方向发展），冀望可攻克、根治普遍化的病症，特别是一些因为衰老而衍生机能衰退所引致的疾病。单以辉瑞及诺华两大药厂这阵子的药物研发布局为例，便充分体现了基因疗法举足轻重及所具的指标性地位。

　现时辉瑞制药正进行杜兴氏肌肉营养不良症（简称DMD）罕见病的研究，此症是一种相当严重的遗传肌肉失调症。男性病患者约于4岁起出现肌肉无力症状，而且一旦病发，症状即迅速恶化。最先是大腿及盘骨肌肉萎缩，之后蔓延至上臂肌肉，患者约于12岁后已无法行走，并常见脊椎侧弯或智能障碍，患者平均预期寿命约26岁。目前此症尚没有效治疗方法，一般以皮质类固醇来缓减肌肉退化，并以免疫抑制剂延缓肌肉细胞衰亡速度。

辉瑞对此症的基因治疗候选药物本已进入临床测试阶段，可惜，美国食品及药品监督管理局（FDA）日前煞停了相关试验，原因是在该临床测试过程中，一名年轻男性患者宣告死亡。该临床试验本为评估新药物的静脉注射，对患者的安全性及耐受性的表现，据辉瑞表示，现已暂停这项临床测试。

另一边厢，诺华药厂宣告收购眼科基因治疗公司Gyroscope Therapeutics，据悉，Gyroscope的核心产品GT005是一款可用于治疗与年龄老化有关的黄斑变性（AMD）的晚期阶段病变，此时期的病变会引致无法逆转的视力损失，而暂时尚未有疗法获批用于治疗AMD，目前GT005在FDA的审批进程上已取得预期的理想效果，业界估计，成功推出市场在望。