中大研新型基因療法 助緩減栢金遜病情

更新時間:14:57 2025-07-29 HKT
發佈時間:14:57 2025-07-29 HKT

香港中文大學生命科學學院教授陳文博及其團隊最近成功研發一種治療栢金遜病的新型基因療法,在栢金遜病動物模型測試中,向目標腦區單次注射加入其專利治療肽的重組腺相關病毒(rAAV),可緩減腦退化病變並改善徵狀。研究成果已發表於權威期刊《分子治療》。

陳文博表示,此療法在小鼠模型中展現出延緩病情惡化的潛力。(圖片來源:中大網站)
陳文博表示,此療法在小鼠模型中展現出延緩病情惡化的潛力。(圖片來源:中大網站)

栢金遜病與大腦中α-突觸核蛋白的異常聚集密切相關。團隊此前研發一種SUMO1蛋白衍生的小分子肽,能特異性結合α-突觸核蛋白單體,從源頭阻斷其聚集級聯反應並發揮神經保護作用。陳文博表示,此療法在小鼠模型中展現出延緩病情惡化的潛力,是栢金遜病治療的重要突破。團隊正積極推進臨牀試驗,並已成立初創公司。