中大研新型基因疗法 助缓减栢金逊病情
更新时间：14:57 2025-07-29 HKT
发布时间：14:57 2025-07-29 HKT
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香港中文大学生命科学学院教授陈文博及其团队最近成功研发一种治疗栢金逊病的新型基因疗法，在栢金逊病动物模型测试中，向目标脑区单次注射加入其专利治疗肽的重组腺相关病毒（rAAV），可缓减脑退化病变并改善征状。研究成果已发表于权威期刊《分子治疗》。
陈文博表示，此疗法在小鼠模型中展现出延缓病情恶化的潜力。(图片来源：中大网站)
栢金逊病与大脑中α-突触核蛋白的异常聚集密切相关。团队此前研发一种SUMO1蛋白衍生的小分子肽，能特异性结合α-突触核蛋白单体，从源头阻断其聚集级联反应并发挥神经保护作用。陈文博表示，此疗法在小鼠模型中展现出延缓病情恶化的潜力，是栢金逊病治疗的重要突破。团队正积极推进临床试验，并已成立初创公司。
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