北海康成科研團隊 - 初生兒黃疸持續需及早求醫｜罕見病知多D
北海康成科研團隊
2023-03-06 00:00
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上次介紹簡介了罕見病是甚麼及療法，接下來將集中介紹一些較常見的罕見病，希望大眾有多點認識。
阿拉傑里（Alagille）綜合症是一種體染色體基因異常的疾病，其會導致膽汁鬱積、先天性心臟血管疾病、骨骼結構異常、眼球角膜異常及特殊的外觀長相。病童通常在出生後兩三個月內便會有黃疸，由於膽汁無法排洩的緣故，抽血檢查時會發現體內的膽紅素及膽汁酸均較正常高。50%至90%的病童會有生長遲緩，亦會出現嚴重瘙癢的症狀，易引發睡眠及情緒障礙。
阿拉傑里綜合症並不罕見，研究顯示每3萬至5萬過嬰兒便有1位是患有此病。因此，家長如發覺新生兒滿月以後黃疸仍未消退，就需要及早去求醫。近年來，國內開始關注阿拉傑里綜合症，其已被註冊收錄於中國國家罕見病註冊系統中。
2022年2月20日，罕見病國內藥企「獨角獸」北海康成推出的治療阿拉傑里綜合症藥物Livmarli口服液通過審批，允許作為臨牀急需藥品在海南博鼇樂城國際醫療旅遊先行區進口使用，這是中國阿拉傑里綜合症試驗性療法的一大突破。Livmarli口服液用於治療阿拉傑里綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢，該適應症在中國暫無其他獲批治療藥物。北海康成「先行先試」的全新方案讓中國阿拉傑里患者享受到與全球同步化的疾病治療方案。目前，國家藥品監督管理局已受理Livmarli口服液治療阿拉傑里綜合症在中國的新藥上市許可申請，處於優先審評階段。同時，北海康成致力於陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）、腦膠質母細胞瘤（GBM）等罕見病生物製劑和小份子產品和候選產品的研發，冀提升患者特別是兒童患者的生命質量。
北海康成科研團隊
阿拉傑里（Alagille）綜合症是一種體染色體基因異常的疾病，其會導致膽汁鬱積、先天性心臟血管疾病、骨骼結構異常、眼球角膜異常及特殊的外觀長相。病童通常在出生後兩三個月內便會有黃疸，由於膽汁無法排洩的緣故，抽血檢查時會發現體內的膽紅素及膽汁酸均較正常高。50%至90%的病童會有生長遲緩，亦會出現嚴重瘙癢的症狀，易引發睡眠及情緒障礙。
阿拉傑里綜合症並不罕見，研究顯示每3萬至5萬過嬰兒便有1位是患有此病。因此，家長如發覺新生兒滿月以後黃疸仍未消退，就需要及早去求醫。近年來，國內開始關注阿拉傑里綜合症，其已被註冊收錄於中國國家罕見病註冊系統中。
2022年2月20日，罕見病國內藥企「獨角獸」北海康成推出的治療阿拉傑里綜合症藥物Livmarli口服液通過審批，允許作為臨牀急需藥品在海南博鼇樂城國際醫療旅遊先行區進口使用，這是中國阿拉傑里綜合症試驗性療法的一大突破。Livmarli口服液用於治療阿拉傑里綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢，該適應症在中國暫無其他獲批治療藥物。北海康成「先行先試」的全新方案讓中國阿拉傑里患者享受到與全球同步化的疾病治療方案。目前，國家藥品監督管理局已受理Livmarli口服液治療阿拉傑里綜合症在中國的新藥上市許可申請，處於優先審評階段。同時，北海康成致力於陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）、腦膠質母細胞瘤（GBM）等罕見病生物製劑和小份子產品和候選產品的研發，冀提升患者特別是兒童患者的生命質量。
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