北海康成科研团队 - 初生儿黄疸持续需及早求医｜罕见病知多D
北海康成科研团队
2023-03-06 00:00 HKT
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上次介绍简介了罕见病是甚么及疗法，接下来将集中介绍一些较常见的罕见病，希望大众有多点认识。
阿拉杰里（Alagille）综合症是一种体染色体基因异常的疾病，其会导致胆汁郁积、先天性心脏血管疾病、骨骼结构异常、眼球角膜异常及特殊的外观长相。病童通常在出生后两三个月内便会有黄疸，由于胆汁无法排泄的缘故，抽血检查时会发现体内的胆红素及胆汁酸均较正常高。50%至90%的病童会有生长迟缓，亦会出现严重瘙痒的症状，易引发睡眠及情绪障碍。
阿拉杰里综合症并不罕见，研究显示每3万至5万过婴儿便有1位是患有此病。因此，家长如发觉新生儿满月以后黄疸仍未消退，就需要及早去求医。近年来，国内开始关注阿拉杰里综合症，其已被注册收录于中国国家罕见病注册系统中。
2022年2月20日，罕见病国内药企「独角兽」北海康成推出的治疗阿拉杰里综合症药物Livmarli口服液通过审批，允许作为临床急需药品在海南博鼇乐城国际医疗旅游先行区进口使用，这是中国阿拉杰里综合症试验性疗法的一大突破。Livmarli口服液用于治疗阿拉杰里综合症患者的胆汁淤积性瘙痒，该适应症在中国暂无其他获批治疗药物。北海康成「先行先试」的全新方案让中国阿拉杰里患者享受到与全球同步化的疾病治疗方案。目前，国家药品监督管理局已受理Livmarli口服液治疗阿拉杰里综合症在中国的新药上市许可申请，处于优先审评阶段。同时，北海康成致力于阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、脑胶质母细胞瘤（GBM）等罕见病生物制剂和小份子产品和候选产品的研发，冀提升患者特别是儿童患者的生命质量。
北海康成科研团队
阿拉杰里（Alagille）综合症是一种体染色体基因异常的疾病，其会导致胆汁郁积、先天性心脏血管疾病、骨骼结构异常、眼球角膜异常及特殊的外观长相。病童通常在出生后两三个月内便会有黄疸，由于胆汁无法排泄的缘故，抽血检查时会发现体内的胆红素及胆汁酸均较正常高。50%至90%的病童会有生长迟缓，亦会出现严重瘙痒的症状，易引发睡眠及情绪障碍。
阿拉杰里综合症并不罕见，研究显示每3万至5万过婴儿便有1位是患有此病。因此，家长如发觉新生儿满月以后黄疸仍未消退，就需要及早去求医。近年来，国内开始关注阿拉杰里综合症，其已被注册收录于中国国家罕见病注册系统中。
2022年2月20日，罕见病国内药企「独角兽」北海康成推出的治疗阿拉杰里综合症药物Livmarli口服液通过审批，允许作为临床急需药品在海南博鼇乐城国际医疗旅游先行区进口使用，这是中国阿拉杰里综合症试验性疗法的一大突破。Livmarli口服液用于治疗阿拉杰里综合症患者的胆汁淤积性瘙痒，该适应症在中国暂无其他获批治疗药物。北海康成「先行先试」的全新方案让中国阿拉杰里患者享受到与全球同步化的疾病治疗方案。目前，国家药品监督管理局已受理Livmarli口服液治疗阿拉杰里综合症在中国的新药上市许可申请，处于优先审评阶段。同时，北海康成致力于阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、脑胶质母细胞瘤（GBM）等罕见病生物制剂和小份子产品和候选产品的研发，冀提升患者特别是儿童患者的生命质量。
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