北海康成科研团队 - 罕见病疗法｜罕见病知多D
北海康成科研团队
2023-02-27 00:00 HKT
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罕见病不罕见，如不幸患上罕见病，可以怎样治疗？目前主要有3种治疗方法，分别为小份子药物、生物制剂及基因疗法。小份子药物即是大众日常常服的成药，大部份由化学合成制造，它们可靶向多种组织，生产成本合理，可规模化生产，但成效较低。
生物制剂是透过生物科技的技术来研发的抗体药物，可抑制免疫系统与减轻发炎，好处是可精确瞄准特定引发或造成发炎的免疫份子，副作用较小。可是大多生物制剂不能口服，需注射及输注，价钱一般亦比较昂贵，注射一次由几千元至几万元不等。
基因疗法是引入健康基因或功能性基因到因缺陷基因引起的疾病患者中，达到治疗的效果。目前已知的6000多种罕见病中，近8成是由基因遗传所造成。然而，基因治疗直接用于临床的例子很少，需投入大量金钱和时间，亦有机会给患者带来一个难以接受的副作用。
针对罕见病，北海康成有7种生物制剂和小份子产品和候选产品，用于治疗亨特综合症和其他溶酶体储积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢性疾病和罕见的胆汁淤积肝包括Alagille综合症、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁在内的疾病。在罕见的肿瘤学领域，公司正在开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤的CAN008。
北海康成还投资于下一代基因治疗技术，包括其新一代基因技术研发中心实验室正在开发包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作，希望能够为患者带来新希望。
北海康成科研团队
生物制剂是透过生物科技的技术来研发的抗体药物，可抑制免疫系统与减轻发炎，好处是可精确瞄准特定引发或造成发炎的免疫份子，副作用较小。可是大多生物制剂不能口服，需注射及输注，价钱一般亦比较昂贵，注射一次由几千元至几万元不等。
基因疗法是引入健康基因或功能性基因到因缺陷基因引起的疾病患者中，达到治疗的效果。目前已知的6000多种罕见病中，近8成是由基因遗传所造成。然而，基因治疗直接用于临床的例子很少，需投入大量金钱和时间，亦有机会给患者带来一个难以接受的副作用。
针对罕见病，北海康成有7种生物制剂和小份子产品和候选产品，用于治疗亨特综合症和其他溶酶体储积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢性疾病和罕见的胆汁淤积肝包括Alagille综合症、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁在内的疾病。在罕见的肿瘤学领域，公司正在开发用于治疗多形性胶质母细胞瘤的CAN008。
北海康成还投资于下一代基因治疗技术，包括其新一代基因技术研发中心实验室正在开发包括庞贝氏症、法布雷病、脊髓性肌萎缩症和其他神经肌肉疾病的新型及潜在治愈性的基因疗法，并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作，希望能够为患者带来新希望。
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