肺動脈高壓新藥年費近百萬 患者家屬難負擔 罕病聯盟籲納入名冊資助
發佈時間：20:23 2026-04-27 HKT
肺動脈高壓（PAH）是致命罕見病，嚴重患者5年存活率不足一半。香港罕見疾病聯盟今日（27日）舉行發布會表示，新治療「活化素訊號抑制劑」能將死亡或病情惡化風險大幅降低84%，改善患者活動能力，惟患者每年自費藥費近7位數，非一般家庭可負擔，呼籲政府將新藥納入醫管局藥物名冊的資助範圍。
運動健將變氣喘吁吁 靠新藥改善病情
就讀大學二年級的Michelle原本是運動健將，曾獲田徑及跳高賽事獎項。她16歲時突然發病，走5至10分鐘已氣喘吁吁，之後發現患上先天性心漏，並確診PAH，日常需佩戴製氧儀器。她提到，曾因擔心機器運轉聲影響同學，在考試時改用氧氣筒，期間來不及更換，考試後血氧跌至60%。
Michelle有家人是公務員，去年10月起獲豁免藥費使用新藥，目前合併3種肺動脈高壓口服藥、2種排水藥及華法林治療。她指現時情況改善不少，可持續步行40分鐘至1小時，有精神上課溫習，亦能與朋友社交，但擔心21歲後未能繼續獲豁免藥費。
PAH 15至30%患者由風濕病引起
每百萬人口約有22.8例PAH。心臟科專科醫生阮嘉駿表示，PAH影響連接肺部及右心的肺動脈，心臟需更用力泵血到肺部，導致血管壓力增加，為心臟帶來巨大負擔，「右心連接很多重要器官，包括腎、肝等，所以病人到後期出現心衰竭，也會有多重器官衰竭，包括腎衰竭、肝衰竭」。PAH症狀包括活動時呼吸困難、氣喘、胸口疼痛、疲倦、下肢水腫、心悸等，但因與其他疾病甚至缺乏運動的症狀相似，很多時難以察覺。
阮嘉駿指，PAH傳統治療以血管擴張藥物為主，但常伴隨頭暈、頭痛、腸胃不適等副作用，病人往往需同時服用多種藥物。新藥「活化素訊號抑制劑」可抑制病理性血管增生與纖維化，避開多數血管擴張相關副作用，對生活影響較小。
風濕科專科醫生蘇晧補充，PAH患者中，15%至30%由風濕病引起，涉及紅斑狼瘡、硬皮症、皮肌炎等，他們的死亡率更高。「風濕病主要是自身免疫系統過度活躍，有機會攻擊不同組織、器官。當活躍的免疫系統攻擊肺部血管，會導致血管發炎或纖維化，引起病變。5年後的死亡率低於一半。」
莊豪鋒：納入資助要考慮臨床數據及成本效益
香港罕見疾病聯盟代理會長賴家衞表示，本港現有約100名患者正接受3種傳統藥物治療，當中約兩至三成病情未有改善，「有相當一部分患者，因為副作用被逼減藥。」他指新藥「活化素訊號抑制劑」有助改善患者生活品質，但每年藥費近7位數，期望政府將新藥納入藥物名冊及安全網，「超過10個國家和地區已納入資助，包括日本、德國、蘇格蘭、加拿大等。」
立法會議員莊豪鋒表示，政府將新藥納入資助範圍時，應考慮臨床數據及成本效益，「如果有足夠臨床數據，反映新藥對病人有逆轉性成效，我們一定要第一時間去做。如果是天價，也要考慮政府能否承受，或推動政府接觸藥廠，將價格調低。」
記者：蕭博禧
