【HeadlifeHealth】李志光医生——在时间轴上看血友病（中）

更新时间：12:15 2020-06-12 HKT
发布时间：12:15 2020-06-12 HKT

李志光医生中文大学医学院儿科学系教授儿科专科医生专业是儿童血液肿瘤。致力推广儿童血液病治疗，提高病人生活质量，曾参与多项血友病临床研究，向医管局争取引进新药物帮助病人。

　　上星期跟大家分享过，早年血友病患者的生活及治疗方向。在「凝血因子」治疗还未出现的世代，患者每次血流不止，只得靠输入血浆及包紥止血。一些病情严重的患者，即使动也不动，每月也有数次关节肌肉无故地出血，疼痛难当，令他们饱受精神及肉体的折磨。

　　这群50至60岁以上的患者，由于肌肉逐渐萎缩，大部份时间也得靠轮椅出入。直至80年代，「凝血因子」的诞生，彻底扭转了血友病患者的命运。在这星期，由中文大学医学院儿科学系教授李志光，带我们了解一下，今时今日的血友病患者的生活，治疗上有何新发展。

从80年代至2010年

　　自80年代，「凝血因子」开始应用于血友病治疗上，医院开始遂步提供「凝血因子」给儿童血友病患者，在家中作预防性治疗。到90年代，凝血制品的消毒及杀菌技术不断进步，已经绝少患者因注射「凝血因子」而感染爱滋病或丙型肝炎。而近十年，血友病治疗发展一个最重要里程碑，可以说是2010年起，政府通过拨款，资助所有成年及儿童血友病患者，在家中定期注射「凝血因子」，作预防性治疗。李教授从事儿童血液及肿瘤科多年，跟病者及家属，一起走过无数生命的无常，也亲眼见证着不同年代的血友病患者，在医学不断进步下，生活有何转变。「患者每星期两至三次，在家中以静脉注射方式补充『凝血因子』，生活的自由度大得多了。未有『凝血因子』前，患者简单如跑步，也会关节肌肉出血。现在，患者可以在运动前，预先注射「凝血因子」，在运动期间便不易出血。一些轻微的出血情况，例如流牙血，只要注射一针凝血因子，有需要时，配合口服止血药，已经可以有效止血。轻微的关节或肌肉出血，一针至两针『凝血因子』作补充，已经足够。」

「凝血因子」能百分百预防出血？

　　李教授指，只要定期注射药物，配合健康的生活规律，九成以上患者平日也甚少出血。「有些患者未接受『凝血因子』前，每年也有八至十次出血，经常要入院挨针，现在减至每年入院或在家中补针一至两次。不过，『凝血因子』并不能百分百预防出血。我也会提醒患者，尽量避免撞击性运动，如篮球或足球。一些小型手术，例如割除粉瘤，一般在手术前打一针，手术后补一针，已经足够。若是大型开放性手术，如开脑手术，则需要连续注射七至十天『凝血因子』作补充。」

带抗体的甲型血友病患者之苦

　　本港二百二十多名血友病患者中，八成半属甲型，他们体内缺乏「第8凝血因子」。虽然定期补充「第8凝血因子」，大大提升了血友病患者生活质素，不幸的是，当中有一成半甲型血友病患者，身体对「第8凝血因子」产生抗体，即使注射相应凝血因子，亦被抗体中和，无法有效止血。一直以来，他们只有两种治疗方法可以选择，一种是频繁地输入高剂量浓缩「凝血因子」，作为免疫耐受疗法，希望将抗体清除；或当身体出血时，入院注射绕道治疗药物，绕过「第8凝血因子」，令身体凝血。可是两种治疗成效因人而异。这一群患者，由于关节重复性出血，令关节出现慢性严重损伤，甚或出现变形，肌肉渐渐萎缩。李教授忆述：「记得有一位十来岁的病人，他留院的时间，比留在家中还多，长期受病患拆磨，严重影响他的情绪，对他来说，人生根本毫无意义。」

「双特异性单株抗体」药物，为带有抗体的甲型血友病患者带来治疗新希望。

新药物为患者带来曙光

　　近年，医学界研发出一款新药物「双特异性单株抗体」。它能取代「第8凝血因子」功能，将第9A凝血因子，同第10凝血因子聚集，同时启动第10凝血因子，产生凝血酶，令血液凝固，大大减少出血。新药物相比「凝血因子」更长效，患者只需约每一至四星期，作一次皮下注射，便有效预防出血，而且皮下注射的方式也十分简便，在肚皮或手臂注射，身体便会慢慢吸收。「我有病人在过去一年，可以说并没有试过出血。亦有另一位患者，以前要坐轮椅入院，现在可以自己行走，甚至作一些轻量的运动。另有一位成年患者，以往在工作及生活上也受到百般限制，转用了新药之后，整个人生也有着重大的改变，近年还结婚生孩子，组织美满家庭。所以，新药物实在改写了患者的命运，令他们有机会过着与正常人无异的生活。」

　　医管局现时全数资助对「第8凝血因子」有抗体的甲型血友病患者，注射「双特异性单株抗体」。虽然没有抗体的甲型血友病患者，基本上也适合注射新药，但他们暂时并不在政府资助范围内。至于长远会否纳入药物名册，供所有甲型血友病患者使用，李教授认为，目前仍然言之尚早，新药需要更多数据支持，确保药物的安全性。行医多年，旁观太多病榻上受苦的儿童，李教授坦然：「作为照顾血液病儿科医生，每当看见有新药物，大大减轻患者生活上的痛苦，令一个原本自暴自弃、找不到活着的意义和价值的人，得以重生，我的确十分欣喜。希望将来会有更加多新药物研发，帮助患者脱离病患之痛苦。」