基因疗法医治罕见遗传病 现重大进展
更新时间：10:00 2025-11-25 HKT
发布时间：10:00 2025-11-25 HKT
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英国广播公司( BBC)报道，一名患有罕见遗传病的3岁男孩，在接受世界首例的突破性基因疗法后，康复进展重大，令医生们惊喜，为罕见病治疗带来希望。
奥利佛．朱（Oliver Chu）患有一种罕见的遗传性疾病，称为韩特氏综合症（Hunter Syndrome），这种疾病会对身体和大脑造成渐行性损害，全世界每10万名男婴中只有1例。由于基因缺陷，患者无法产生一种对维持细胞健康至关重要的酵素。最糟糕情况下，患者寿命通常不超过20岁。
英国曼彻斯特皇家儿童医院的临床研究中心开展试验。曼彻斯特皇家儿童医院
英国曼彻斯特皇家儿童医院的临床研究中心开展试验。（示意图）路透社
能合成缺失酵素
奥利佛来自美国加州，这项试验于一年前，在英国曼彻斯特皇家儿童医院的临床研究中心开展。医生利用基因疗法改造了从奥利佛体内提取的干细胞。然后，他们向这些细胞发出指令，使其能够合成缺失的酵素。这些细胞接受改造后，被重新输回奥利佛体内。
接受治疗一年后，奥利佛现在的发育似乎正常，能够产生缺失的酶，他的身体和大脑都健康。「他简直像变了一个人。他到处跑来跑去，不停地说话。」奥利佛的爸爸惊喜道：「奥利的未来看起来非常光明，希望这意味着会有更多的孩子能接受这种治疗。」
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