AI模型添药物研发新希望 整体或加快至6年 盼减少「无药可治」疾病
发布时间：06:00 2025-06-06 HKT
传统药物研发一直流传着「10+10」定律，即创新药研制时间大概10年，且需要投入大概10亿美元，更面临成功率较低等诸多挑战，因此许多罕见病所需的创新药，难以得到研发支持。不过，人工智能（AI）技术兴起，令人们看到药物研发加速的希望，其中由百度（9888）支持的生命科学人工智能百图生科（BioMap），构建以蛋白质语言为核心的生命科学基础大模型，聚焦肿瘤、自身免疫疾病等领域的大分子药物开发，并应用到创新药研发当中，或能缩短研发时间及降低成本。
预测联合用药药效
香港中文大学3项研究正基于百图生科的基础模型和计算平台作进一步开发，其中已发表的是AI药物协同预测项目。中大计算机科学与工程系助理教授李煜解释，单独一种药物可能没甚么效果，一般需要通过联合用药，把两种药物放在一起，可能会产生3种结果，即「药效加强」、「无任何协同或拮抗效应」及「药效更差」，而AI可帮助预测联合用药药效。
据了解，合作开发的AI模型能精准预测药物组合效果，准确率比现有技术提升10%至30%，即使是未见过的新药组合也能预测，极大缩短药物研发周期。该技术还可快速筛选出有效的联合用药方案，尤其适用于癌症等复杂疾病的治疗，未来或让更多低价「老药」焕发新生，降低患者用药成本。
例如，胰腺癌作为一种高度致死的恶性肿瘤，传统疗法疗效有限、耐药性强。该研究团队基于深度学习模型，对超过160万个潜在药物组合进行协同效应预测，从中筛选出30组可能有效的药物搭配，最终经体外实验验证，命中率高达60%，发现300多个具有协同作用的新组合，为胰腺癌联合治疗策略提供了重要参考。
加快临床前研究时间
李煜表示，创新药是一个「高风险、高投入、高回报」的产业。在药物研发十年期间，大概3至4年做药物筛选，包括找靶标、找药物、再去做体外实验、体内实验、动物实验，在动物实验上没有问题后，才开始5至6年的临床实验。
至于与AI技术结合，就能加快临床前的研究。他指出，临床实验因涉及到人而难以提速，但有机会将临床前的3至4年压缩到1年左右，合理推测整体时间将压缩到6至7年；AI技术还可提高药物研发成功概率，很多药物研发到后期时才失败，「一旦药物研发失败，其实之前所有投入基本打水漂了」；第三是对无药可治的疾病亦有帮助，如有些癌症、渐冻症等罕见病，结合AI后因拥有特别大的数据库，可以帮助寻找一些新的靶标或新的药物，或可提升对无药可治疾病的药物开发成功率，进而降低成本。
百图生科打造7大模型
回归到百图生科本身，这是一间由百度创始人李彦宏与原百度风投CEO刘维发起创立的生命科学大模型公司。自2020年创立以来，聚焦于生命科学基础大模型的开发与应用。百图生科香港创新中心负责人林熠溦介绍称，所熟知的OpenAI是自然语言的大模型，百图生科做的则以蛋白质、DNA、RNA自然科学语言为基础的大模型。且在当时创立之时，小分子药物大模型开发已相对成熟，但大分子比较少，仍停留于学校论文研究，这也是创立契机。
据介绍，百图生科整合全球基因组学、蛋白组学、表观遗传组学等数据用于底层生命科学基础大模型训练，自主打造蛋白质大模型、DNA大模型、RNA大模型、细胞大模型等7个基础大模型，整体参数规模达2,100亿，开发200多个生命科学任务模型，应用于新药发现、机制验证、药物靶点识别等环节。
由医疗应用扩至消费品
除应用于严肃医疗外，还一直往消费品领域扩展，例如帮酒厂做菌株的优化，可以调白酒的口味；再如化妆品的关键成份角鲨烯，其提取过程不环保且成本高，利用大模型则可以快速找到合成方法。
港投公司去年6月宣布领投百图生科，根据战略合作协议，百图生科会在香港设立国际创新中心（BioMap InnoHub），并优先考虑香港作为上市地点。林熠溦指出，香港背靠祖国又面向国际，对生物研发也有一个很好的原先土壤，希望未来5年内，能面向香港、辐射大湾区甚至东南亚领域，能有1,000个创新合作伙伴，当中20%转化为深度合作，并可产出一些比较成熟的任务模型出来，并希望有5至10个百图生科积极参与孵化的创新项目能够在香港落地，变为真正的香港创新公司。
