医疗资讯｜口服标靶治疗骨髓纤维化有效缓解贫血症状

更新时间：09:15 2025-03-05 HKT
发布时间：09:15 2025-03-05 HKT

骨髓是人体中一个非常重要的造血器官，若人体骨髓功能出现异常，血细胞便不能发挥作用。其中，骨髓纤维化便是骨髓造血功能紊乱疾病，为骨髓增生性肿瘤（MPN）的一种。现年77岁的谭生本身有先天性贫血，早年曾因脚痺去求医并确诊患有慢性血癌，一直透过药物控制病情。直至在四年前，因腹部不适再次求医，被揭患有骨髓纤维化，他忆述当时病情已经影响其活动能力以及食欲。

香港大学临床医学学院内科学系临床副教授、血液及血液肿瘤科专科乔夏利医生表示，骨髓纤维化在男性的发生率较高，发病年龄中位数为67岁。暂时医学界对此病发病成因尚未清楚，但有研究发现，90%原发性骨髓纤维化患者的JAK2、CALR和MPL基因出现变异，以致骨髓制造血细胞出现异常。

初期症状易被人忽略
骨髓纤维化的初期症状并不明显，容易被人误以为只是普通「都市病」所引致的身体不适，例如疲劳（因贫血所致）、腹部不适 / 腹部胀大（因脾脏肿大所致）、广泛性骨痛、活动力欠佳等等。

此外，患者亦可能会伴随出现贫血，以往会透过输血以处理急性贫血的情况。然而，长期接受输血治疗可能会衍生各种问题，增加潜在并发症及病毒感染的风险。

因此，近年有口服标靶药物，以缓解骨髓纤维化的主要病征，包括贫血。乔医生指，由于大部分原发性骨髓纤维化患者的JAK2、CALR和MPL基因也出现变异，故现有不同针对上述基因的标靶药物，以JAK抑制剂为例，其原理是透过抑制不正常的骨髓干细胞内过度活跃的JAK蛋白，从而抑制炎症发生及阻止骨髓纤维化，同时可以抑制肝脏细胞中的ACVR1受体发出讯号，令体内的红血球数量增加，有效缓解贫血症状。